真性红细胞增多症的高强度治疗可减少心血管死亡

现行的真性红细胞增多症的治疗推荐呼吁保持红细胞比容(hematocrit)少于45%，但这一治疗策略并未得到随机化临床试验的验证。意大利Consorzio Mario Negri Sud研究所的Marchioli博士等人对此进行了深入研究，他们发现，对于真性红细胞增多症，与红细胞比容处于45%—50%的患者相比，达到红细胞比容少于45%目标的患者心血管死亡和主要静脉血栓显著性降低。论文发表于国际权威杂志NEJM 2013年1月3日在线版。

研究人员对365例曾接受静脉切开术、羟脲、或二者联合治疗的JAK2阳性的真性红细胞增多症患者随机分组，分别给予强强化治疗方案(目标红细胞比容，<45%)(低红细胞比容组)或弱强化治疗方案(目标红细胞比容，45—50%)。试验主要复合终点为至心血管原因死亡或主要血栓形成事件的时间。

次要终点为心血管事件、心血管事件住院治疗、癌症发生率、进展至骨髓纤维化症、脊髓发育不良或白血病转化、以及出血事件。研究人员还进行了意向治疗分析。

结果显示，在经过31个月的中位随访期后，研究人员报道低红细胞比容组182例患者中有5例(2.7%)，高红细胞比容组183例患者中有18例(9.8%)达到主要终点(高红细胞比容组风险比3.91; 95% 置信区间[CI], 1.45 至10.53; P=0.007)。研究人员统计发现，低红细胞比容组有4.4%的患者达到主要终点及浅静脉血栓形成，与之相比高红细胞比容则为10.9%(风险比，2.69; 95% CI, 1.19 至6.12; P=0.02)。

研究观察到低红细胞比容组进展至骨髓纤维化、脊髓发育不良或白血病转化以及出血的患者分别有6、2、2例，与之相比，高红细胞比容组则分别有2、1、5例。不良事件发生率未见显著性组间差异。

研究人员由此得出结论，对于真性红细胞增多症，与红细胞比容处于45%—50%的患者相比，达到红细胞比容少于45%目标的患者心血管死亡和主要静脉血栓显著性降低。