戈谢病的治疗方法有哪些？

在1991年，酶改换治疗(ERT)变成对戈谢病第一有效治疗要领，治疗由依据研讨提供的改性型葡糖脑苷脂酶构成。治疗每隔两周治疗一次，每次花1-2小时。酶改换疗法能缓解戈谢病的体征，让病患享用更好的生活质量。

对症治疗

以往对戈谢氏病仅赐与对症治疗，包括支持、营养、输血或输红细胞，对Ⅱ型病患还需赐与止痛、解痉等。脾切除适用于巨脾伴脾效果亢进病患，年龄在4～5岁以上。为了防范脾分裂、改出入血和熏染体征，对I型和局部Ⅲ型戈谢氏病病患发起行脾切除术。随着酶改换治疗(ERT)的推行，如今已很少运用脾脏切除术缓解体征。

酶改换治疗

1989年，外洋末尾应用胎盘提取的阿糖苷酶(algIucerase)治疗戈谢氏病，1991年又推出了基因重组的酶制剂伊米苷酶(imiglucerase)运用于临床。如今，国际上已有高出5000例病患运用ERT，局部病患用药高出10年。少量文献报告证明ERT寂静有效。ERT不良反响较少，约15%病患孕育多发IgG抗体(大局部出如今前6个月，1年以后很少出现)，3%～4%病患孕育多发lgE抗体和过敏反响。颠末延续ERT，一样寻常约24～36个月后IgG抗体会冉冉转阴。

其他治疗

葡萄糖脑苷脂分解抑制剂N-丁基-脱氧野尻霉素(N-butyl-deoxynojirimycin)已经过美国FDA以及欧洲EMEA认证，运用于成人轻症戈谢氏病病患，但尚未允许运用于儿童，为口服制剂，运用相对方便，不良反响为腹泻、以为十分以及细微震颤，以及细微呕吐等消化道体征，一样寻常经过调停饮食可以控制。

别的，脱氧野尻霉素的衍生物即神经酰胺的相同物曾经完成I期临床实验，末尾结果令人自得。 　　据悉，如今国际上有经过造血干细胞移植治疗戈谢氏病的报道，但病例很少，尚缺乏循证医学的底子。