骨髓增生异常综合征的治疗方法有哪些？

治疗

MDS治疗重要处置两大标题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就病患群体而言，MDS病患自然病程和预后的差异性很大，治疗宜一般化。依据MDS病患的预后积分，同时连合病患年龄、体能形状、允从性等举行综合评定，选择治疗方案。低危组MDS治疗包括原因血输注，造血因子治疗，免疫调理剂，表观遗传学药物治疗。低危组病患一样寻常不保举化疗及造血干细胞移植，但年轻低危组病患能耐受高强度治疗，有望孕育多发更好的结果/危害比和无盼望生活及总生活率。

高危组MDS预后较差，易转化为AML，必要高强度治疗，包括化疗和造血干细胞移植。高强度治疗有很高的治疗相关并发症和逝世亡率，不妥当全部病患。

支持治疗

包括输血、促红细胞天生素(Epo)、粒细胞集落抚慰因子(G-CSF)或粒-巨噬细胞集落抚慰因子(GM-CSF)。为大少数高龄MDS、低危MDS所采取。支持治疗的重要目的是改良MDS体征、防范熏染出血和提高生活质量。

1输血

除MDS自身疾病缘故原因招致血虚以外，其他多种原因可减轻血虚，如营养不良、出血、溶血和熏染等。在改良血虚中，这些原因均应得四处置惩罚。

一样寻常在Hb<60g/L，或伴有清楚血虚体征时输注红细胞。老龄、代偿反响身手受限、需氧量增长，可放宽输注，不用Hb<60g/L。

2去铁治疗

担当输血治疗，格外是红细胞输注依赖的MDS病患的铁超负荷若未采取治疗或治疗不当，可招致总生活期收缩。

血清铁蛋白(SF)测定评价铁超负荷，能直接反响机体铁负荷，但SF水平颠簸较大，易受熏染、炎症、癌症、肝病及酗酒等影响。对付红细胞输注依赖病患，应每年监测3～4次SF。担当去铁治疗的病患，应依所选药物的应用指南举行铁负荷监测，并活期评价受累器官效果。

去铁治疗(iron chelation therapy, ICT)可以高涨SF水平、肝脏和心脏中铁含量，治疗有效与药物应用时间、剂量、病患耐受性及同时的输血量有关。SF降至500 μg/L以下且病患不再必要输血时可中止去铁治疗，若去铁治疗不再是病患的最大收益点时也可中止去铁治疗。常用药物有：去铁胺、去铁酮、地拉罗司。

3血小板输注

发起存在血小板斲丧损伤原因者(熏染、出血、应用抗生素或抗人胸腺细胞免疫球蛋白等)输注点为20×10^9/L，而病情动摇者输注点为10×10^9/L。

4促中性粒细胞治疗

中性粒细胞缺乏病患，可赐与G-CSF/GM-CSF，以使中性粒细胞>1×10^9/L。不保举MDS老例应用抗生素防范熏染治疗。

5促红系天生治疗

Epo是低危MDS、输血依赖者重要的初始治疗，加用G-CSF可以增长红系反响，延续6周。对无反响者，可加量Epo运用，延续治疗6周。对治疗有反响者，一旦取得最大疗效，冉冉减量G-CSF、Epo的运用，直至用最小的剂量维持原疗效。

免疫抑制治疗(IST)

ATG单药或连合环孢素举行IST选择以下病患大约有效：无克隆性证据的≤60岁的低危/中危-1病患，大约骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不保举原始细胞>5%，伴染色体-7大约庞大核型者应用IST。

近有前瞻性随机比拟的研讨发明IST与最佳支持治疗生活期相称。对付MDS采取抑制T细胞效果的治疗需慎重。

免疫调理治疗

免疫调理药物(IMiDs)

沙利度胺(thalidomide)治疗后血液学改良以红系为主，疗效临时，但中性粒细胞和血小板改良有数。尚没可以或许证明剂量与反响率间的干系，临时运用耐受性差。

来那度胺(lenalidomide)对染色体5q-十分者结果很好，但是规范剂量(来那度胺10mg/d，共21天)骨髓抑制比例高;对付庞大染色体十分和伴p53基因突变者，应用来那度胺会招致疾病盼望，促进转白。发起5q-病患先应用Epo，有效后换用来那度胺。在应用来那度胺前和进程中检测染色体和p53的突变环境。

表观遗传学修饰治疗

5-阿扎胞苷(Azacitidine，AZA)和5-阿扎-2?-脱氧胞苷(Decitabine，地西他滨)可高涨细胞内DNA总体甲基化水平，并引发基因表达变化。两种药物低剂量时有去甲基化作用，高剂量时有细胞毒作用。阿扎胞苷和地西他滨在MDS治疗中的详细剂量方案仍在优化中。高危MDS病患，是运用去甲基化药物的相宜东西;对付低危病患并发紧张血细胞淘汰和/或输血依赖，也是去甲基化药物治疗的契合东西。疗程增长可提高AZA或地西他滨治疗有遵从。

1阿扎胞苷(AZA)

MDS中高危病患运用AZA 75mg/m2皮下注射或静脉输注共7天，28天为1疗程为如今保举方案。

AZA可清楚改良病患生活质量，淘汰输血需求，清楚耽误高危MDS病患向AML转化或逝世亡的时间。纵然病患未达CR，AZA也能改良生活。

在毒功用耐受及外周血象提示病情无盼望的条件下，AZA治疗6个疗程无改良者，换用其他药物。

2地西他滨

地西他滨保举方案为每天20mg/m2静脉输注，共5天，4周1疗程。

少数病患在第2疗程完毕起效，并且在同临时间点抵达最佳结果。通常足量运用地西他滨3~4疗程若有效再思量中止治疗。

细胞毒性化疗

高危组特别原始细胞增高亚型的MDS预后相对较差，末尾宜行类同于AML的治疗，完全缓解率40-60%，但是缓解时间持久。大哥者常难以耐受。年轻(<65岁)、核型正常者化疗后5年总生活率约27%。

预激方案在小剂量Ara-c(10mg/m2,q12hs×14d)底子上加用G-CSF，并连合阿克拉霉素(ACR)或高三尖杉酯碱(HHT)或去甲氧柔红霉素(Ida)。海外多应用预激方案，由于MDS多见于老龄人群，机体形状较差或常伴有诸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不适于强化疗的原因，因此小剂量化疗为这些病患延永生活期，改良生活质量提供了一种治疗选择。治疗MDS的CR率40%-60%左右，有遵从60%-70%。年龄对付疗效无清楚影响，但年龄≥60岁的病患对化疗耐受较差。

造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)大约治愈MDS，但随年龄增长移植相关并发症也有所增长。顺应证如下：

1 FAB分类中的RAEB、RAEB-t、CMML及MDS转化的AML病患生活期短，是Allo-HSCT的顺应证。

2 IPSS体系中的中危-2及高危MDS是举行Allo-HSCT的顺应证。IPSS高危染色体核型的病患预后差，宜举行Allo-HSCT。

3 紧张输血依赖，且有明白克隆证据的低危组病患，应当在器官效果受损前举行Allo-HSCT。

4 MDS病患有猛烈移植志愿。